2 月 20 日，根据 CDE 官网显示 ，阿斯利康（AstraZeneca）提交的硫酸氢司美替尼胶囊新适应症上市申请已获正式受理。据现有临床研究推测，这一创新药物有望用于治疗成人患者中伴有症状且无法通过手术切除的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）。
硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：Koselugo）是由阿斯利康携手默沙东共同研发的口服抗癌药物，针对的是一种由NF1基因突变引发的罕见遗传病——神经纤维瘤病I型（NF1）。该病患者常伴随皮肤神经纤维瘤、色素斑等症状，而部分患者会进一步发展出丛状神经纤维瘤（PN），引发疼痛、畸形或功能障碍等严重后果。Koselugo的问世，为这一疾病的非手术治疗开辟了全新路径。
Koselugo的研发历程充满了突破。2020年4月10日，美国FDA率先批准其用于2岁及以上NF1儿童患者，治疗伴有症状且无法手术的PN，成为全球首款获批针对该适应症的药物。随后，欧盟于2021年6月、日本于2022年9月相继批准其上市。2023年5月，中国也批准Koselugo用于3岁及以上儿童患者，针对症状性或进展性、无法手术的NF1相关PN。
Koselugo的核心成分司美替尼（selumetinib）是一种MEK1/2抑制剂。MEK1/2是MAPK/ERK信号通路中的关键节点，而在NF1患者中，这一通路因基因突变而异常活跃，推动PN的异常增生。司美替尼通过精准阻断MEK1/2活性，切断肿瘤细胞的增殖信号，从而有效控制PN的生长，甚至使其体积缩小。
自上市以来，Koselugo在全球市场的表现令人瞩目。据药智数据全球畅销药品销售数据显示，其销售额从2020年起稳步增长，2023年全球销售额达到23.25亿元人民币，同比增长60%。这一数字不仅反映了罕见病治疗领域的巨大需求，也预示了Koselugo在中国市场的光明前景。
