7月17日，CDE官方网站显示，上海复星医药产业发展有限公司/重庆复创医药研究有限公司口服小分子MEK1/2选择性抑制剂FCN-159片被纳入拟突破性治疗品种，用于治疗与NF1无法手术或术后残留/复发有关的丛状神经纤维瘤成人患者。
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神经纤维瘤病它是一种常染色体显性遗传疾病，由于遗传缺陷而导致神经髁细胞发育异常，最终导致多系统损伤。神经纤维瘤用于ⅠNF1是一种常见的类型神经纤维瘤，约占96%，其中50%的NF1患者接受了全身磁共振检测。（WB-MRI）丛状神经纤维瘤可见（pNF）。
今年4月FCN-159治疗组织细胞瘤被纳入突破性治疗后，FCN-159斩获的第二种突破性疗法。
组织细胞瘤它是一种罕见的异质性疾病，其特征是髓样细胞浸润几乎任何器官，具有不同的巨噬细胞或树突状细胞表型，可发生在任何年龄组。目前，BRAF或MEK抑制剂的靶向治疗已经完全改变了救援治疗。
根据药智数据，除组织细胞瘤、神经纤维瘤病外，FCN-159片还计划用于治疗黑色素瘤、低级胶质瘤等。此外，2021年，FCN-159片在美国被批准进行临床试验，目前正在进行神经纤维瘤的临床试验。
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全球研究50多款
只有两个在中国上市
MEK是MAPK通路的一部分，在肿瘤中经常被激活。RAS—RAF—MEK—ERK信号通路是存在于大多数细胞中的重要细胞信号传输通路。这种方法的失衡通常可以在许多类型的癌症中发现（尤其是BRAF）、在KRAS和NRAS突变的癌症类型中)。
目前，全球约有50种MEK抑制剂正在研究中，只有两种MEK抑制剂在中国上市，分别是诺华的Trametinib和阿斯利康/默沙东的Selumetinib。在我国，Trametinib被批准治疗转移性/不可切除的黑色素瘤，Selumetinib可用于治疗儿童1型神经纤维瘤。
上海科州、恒瑞、正大天晴、基石药业也在这一目标上布局。其中，上海科州的妥拉美替尼在今年年初获得CDE优先考虑，用于治疗携带NRAS突变的晚期黑色素瘤患者，他们以前接受过免疫治疗。
研究部分MEK抑制剂
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复创医学表示，与Trametinib(GSD120212)相比，FCN-159体外内活性增强，具有优异的物理、药代动力学和安全特性，适用于联合用药治疗。
