今天(6月5日)，中国国家食品药品监督管理局药品评估中心（CDE）根据官方网站，北京诺华制药有限公司申请盐酸伊普可攀胶囊拟纳入优先考核，成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）病人的治疗。
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盐酸伊普可盘胶囊（iptacopan）项目代号为LNP-023，是一种一流的B因子抑制剂，口服给药，强效，选择性强。目前，C3肾小球病、阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血尿毒综合征已在世界许多地方进行了临床试验。
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LNP-023还曾被CDE被列入突破性治疗品种名单，适应症分为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）C3肾小球病(C3)G）。此前，LNP-023FDA和EMA的突破性疗法已经确定，用于治疗PNH和C3G；并且还获得FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗C3G。
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C3肾小球肾炎它是近年来一种罕见的肾小球疾病，其发病机制与补体旁路系统的调节失调有关。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种非恶性克隆性疾病，由一个或多个造血干细胞通过获得性体细胞PIG-A基因突变引起。临床上主要表现为慢性血管溶血、造血功能衰竭和反复血栓形成，已列入《第一批罕见病目录》。
根据CDE官方网站，盐酸伊普可潘胶囊计划优先考虑：“（1）临床急需的短缺药物、预防和控制重大传染病和罕见疾病的创新药物和改良药物”和“（4）包括在突破性治疗药物程序中的药物”。
诺华还说，iptacopan（LNP023）预计今年下半年上市最快。LNP023作为一种罕见病药物，上市后市场表现如何，可拭目以待。
