最近，诺华公布了第三季度的财务报告。尽管受COVID-19的影响，Q3仍实现销售额122.59亿美元，主营业务收入同比增长11%。Entresto主要推动三季业绩增长、Zolgensma、其中，Zolgensma同比增长79%，前三个季度收入6.66亿美元，累计销售额超过10亿美元。
截图来源：诺华
由于市场范围的扩大和新生儿SMA筛查的增加，诺华将Zolgensma的销售增长归因于。SMA筛查率在美国继续上升，第三季度约为74％新生儿接受了遗传性疾病筛查，而第二季度只有60人％。接受该药物治疗的主要患者也从现有症状和其他治疗的患者转变为新生儿。第三季度，新生儿病人占美国销售额的83%％，去年同期为34％。
2018年4月，诺华以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis 获取产品Zolgensma。FDA于2019年5月上市，成为世界上第一个治疗SMA的基因疗法，已在美国、欧盟和日本获得批准。虽然Zolgensma定价212.5万美元(约合人民币1466万元)，但患者只需注射一次即可显著提高运动能力。如今，Zolgensma的销量预计将继续增长，因为大量新生儿被筛查出这种罕见的致命疾病。
基因疗法再次升温，各制药公司纷纷布局
今年10月，两位女科学家发现了基因编辑技术：CRISPR /cas9基因剪刀获得2020年诺贝尔化学奖，基因疗法也获得了前所未有的关注。事实上，罗氏、安斯泰来、拜耳等制药巨头除了通过收购AveXis进入基因治疗领域外，还已经开始布局基因治疗管道。
Askbio以40亿美元($20亿现金)收购：2020年10月，拜耳宣布将收购AskBio，前期付款20亿美元，里程碑20亿美元。拜耳此前曾与Ultragenyx合作进行血友病研究，但自今年年初以来，该集团股价已下跌42％，拜耳需要寻找更多的合作机会。通过此次收购，拜耳将拥有AskBio基因治疗平台的全部权利，可以极大地推动基因治疗管道。拜耳现在正处于危机之中，其最畅销的Eylea和Xarelto将在2024年失去专利保护，另一种重型产品——避孕药Mirena也已经到期。虽然收购不能解决更紧迫的问题，但这对促进拜耳的发展是一件好事。
安斯泰以30亿美元收购Audenteses：2019年12月，安斯泰宣布以30亿美元收购美国基因疗法公司Audentes，以加强安斯泰在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。Audentes的主要产品是AT132，用于治疗罕见的神经肌病——X染色体连锁肌小管性肌病。自今年年初以来，AT132 基因治疗临床试验已经造成了三起病人死亡事件，看起来并不顺利。但除了AT132，Audentes还有很多在研产品，希望有些产品能成功上市。
罗氏48亿美元收购Spark：2019年2月，罗氏与基因疗法公司Spark达成收购协议。Spark拥有丰富的管道，涵盖遗传性眼病、血友病、溶酶储积症和神经退行性疾病，掌握了向眼睛、肝脏和中枢神经系统提供基因疗法的技术。Luxturna的第一种基因疗法于2017年12月获批上市，治疗患有特定遗传性眼病的儿童和成人患者。这也是第一种“体内给药”基因疗法。
基因治疗具有独特的优势，具有无限的市场潜力
自 1972 年 Friedmann 和 Roblin 正式提出“gene therapy“这个概念是起点，基因治疗领域已经发展得很近 50 个年头。尽管一路坎坷，但仍受到资本的追捧。自2012年第一个基因治疗产品以来 Glybera 到目前为止，FDA已经批准在欧盟上市 15 基因治疗产品包括 3 款 CAR-T 治疗产品，8款 ASOs 产品、2 DNA产品和 2 款 siRNA 产品。除了适应症 CAR-T 除癌症治疗外，其它基因治疗产品主要用于遗传性罕见病。
基因治疗的发展过程
(图片来源:财通证券研究所)
与传统的蛋白质水平调节小分子药物和抗体药物不同，基因治疗可以纠正致病基因，达到治疗效果，对致病基因清晰、蛋白质水平困难的靶点具有独特的优势。此外，与小分子靶向药物和单抗药物相比，核酸序列的设计和合成难度较小，非病毒载体技术的工业化水平相对容易扩大，因此基因治疗产品在研发方面也具有一定的优势。
目前，基因治疗主要集中在血液瘤和罕见疾病上，但随着技术的发展，基因治疗也可能在实体瘤、慢性病等领域取得突破。基因治疗的一个严重问题是成本过高，但随着未来技术的成熟，成本将逐渐下降，使更多的患者受益。
目前国内有两款 CAR-T 药物益基利仑赛(复星凯特)和瑞基仑赛(药明巨诺)提交上市申请 20 一种基因疗法已经进入临床实践。虽然我国上市的基因疗法相对较少，但大量迅速崛起的生物技术公司参与了基因治疗领域。我相信，未来中国将诞生更多的基因疗法，并将造福更多的患者。
参考来源
1.Novartis Financial Results – Q3 2020
https://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/q3-2020-media-release-en.pdf
2.Bayer looks for answers with $2bn Askbio acquisition
https://www.evaluate.com/vantage/articles/news/deals/bayer-looks-answers-2bn-askbio-acquisition
3.Cosentyx's first $1B quarter marred by COVID-19 drag, but Novartis still chalks up gains
https://www.fiercepharma.com/pharma/cosentyx-s-first-1b-quarter-marred-by-covid-19-drag-but-novartis-still-chalks-up-gains
4.财通证券:拥抱第三次生物医学革命(下)
