信达生物制药今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）Pemazyretmm已批准（pemigatinib）新药上市申请（NDA）。
Pemazyre是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3激酶抑制剂适用于局部晚期或转移性胆管癌成人患者，他们曾接受过治疗，并通过FDA批准方法检测到FGFR2基因融合或其他重排且不能手术切除。Pemazyre是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗该适应症的药物。这种适应症是基于整体缓解率和持续时间（DOR）通过加速审批程序批准的结果。后续的批准可能取决于对证实试验中临床效益的描述。
FDA批准是基于FIGHT-202研究的数据，是一项多中心、开放、单臂研究，评价Pemazyre治疗成人胆管癌。Pemazyre单药治疗的总体缓解率为36%(主要终点)，中位DOR为9.1个月(次要终点)。Pemazyre的警告和注意事项包括眼部问题，如眼睛干燥或炎症、角膜炎症、眼泪增加和视网膜病变；血磷水平升高；对孕妇来说，有伤害胎儿或流产的风险。
Pemazyre已于2019年2月获得FDA授予的“突破性疗法鉴定”，用于治疗复发、FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者；并于2018年3月获得FDA授予的孤儿药鉴定，用于治疗胆管癌患者。FDA根据优先审查程序审查了Pemazyre的NDA。
2018年12月，信达生物和Incyte就Incyte的三种临床候选药物达成战略合作，包括Pemazyretmm（pemigatinib）。根据协议，信达生物有权在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化pemigatinib和其他两种候选药物。2020年3月，信达生物在中国对晚期胆管癌患者进行了一项关键试验，首例患者给药已经完成。
