5月5日，国家食品药品监督管理局发布的《国家食品药品监督管理局启动中国药品监督管理科学行动计划》显示，中国将启动药品监督科学行动计划。不难看出，国家已经开始重视高科技医药的兴起，大力发展新的科学产业。
上图显示了药品监督管理局公示文件的内容
俗话说“江山代有才，各领风骚数百年”。随着传统医药产业的出现，新兴技术的出现或多或少会受到冲击。近40年来，医疗科技的发展速度无疑日新月异。谁会想到40年前医学界还受各种疾病的影响，甚至天花板还在蔓延，现在国家也在大力发展新兴技术医疗产业，想象40年后医疗产业会是什么样子？会不会有第二、第三、第四种疾病消失；会不会有无数的疾病治疗方案变化；会不会有更多的“基因工程”？这是显而易见的。
从美国食品药品监督管理局的科学行动计划中可以看出，它将专注于“细胞和基因治疗”、“再生医学”、“药械组合等前沿性”、“交叉产品”。随着近年来研发的热情，我们不得不谈论细胞和基因治疗。2016年，英国表示将支持细胞和基因治疗，预计该领域总产值将达到150亿美元，基因治疗前景广阔。
目前，基因疗法研究涉及多个疾病领域，其中“血友病”领域的应用备受关注。
目前治疗血友病的方法是用凝血因子代替治疗。也就是说，通过补充外源性凝血因子，可以达到止血的效果。主要治疗药物为血浆因子和重组人凝血因子，其中重组人凝血因子是治疗血友病的首选。
然而，抗药物抗体的出现也是目前治疗中最严重的并发症。每周注射次数不足可能会增加关节损伤和残疾的风险。
以上是关于“血友病”的部分用药
然而，基因治疗的出现并不意味着给血友病患者一剂强心针。通过腺病毒重组，具有高凝血因子编码表达特征的凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因导入患者体内，使没有凝血因子的患者重新获得，这种技术取得了巨大的成功。其中，血友病A患者基因治疗的临床试验在19个月的观察期内，患者凝血因子Ⅷ表达水平接近正常，几乎没有出血症状。高凝血因子的应用Ⅸ单次注射治疗后，PADUA突变血友病B基因治疗方案使10名患者体内凝血因子Ⅸ稳定表达已经超过78周了。
1991年，中国科学家还进行了世界上第一次血友病B基因治疗临床试验。目前，4名血友病患者接受了基因治疗。治疗后，IX因子浓度升高，出血症状减轻，取得了安全有效的治疗效果。
各行各业的医疗企业也看到了基因治疗的前景，大力加强血友病基因治疗的进程：
1.18年来，GE医疗在中国开展了细胞基因治疗技术中心。
2.由Spark和辉瑞联合开发的基因疗法fidanacogenelaparveco（SPK-9001)在B型血友病患者1/2的临床试验中也表现出良好的疗效。
3.Biomarin是第一家为A型血友病开发基因疗法的公司。其候选产品valoctocogeneroxaparvovec(BMN270)正在进行三次临床试验，已被美国FDA授予的孤儿药和突破性疗法认定，并获得欧盟PRIME资格，被NEJM的独立社论称为“治疗血友病的方法”。
4.2018年8月，Ultragenyx宣布，BAY259023(DTX201)IND积极与拜耳合作开发，用于治疗A型血友病。DTX201使用REGENXBIONAVhu37载体。根据clinicaltrial.gov，2018年11月7日开始进行1/2期临床试验，发起人为拜耳，合作伙伴为Ultragenyx。
5.FreelineTherapeutics,在伦敦大学学院开发了一种改进后的AAV病毒衣壳，由私人持有的Freeline拥有。
FLT180a的结果似乎很有希望，但需要注意的是，到目前为止，数据仅适用于2018年6月26日治疗的两名患者。治疗后约12周，低剂量(4.5x10^11vg/kg），FIX表达水平分别为正常值的48，达到各自的峰值因子水平％和66％。
据报道，全球血友病市场（主要由血友病A和血友病B组成）已超过100亿美元，预计2025年将超过151亿美元，17-25年复合增长率将达到4.5%。随着科学技术的快速发展，一旦新的治疗方法取代了传统的治疗方法，市场上治疗血友病的药物将面临失去市场的风险。可以看出，控制发展前景将是企业必要的战略规划。
上图为2018年“2018”人类凝血酶原复合物制造商利润图
上图为2018年“2018”人凝血因子Ⅷ”销售图
更夸张的是，以上只是基因治疗的一个小方面，基因治疗只是新兴医疗技术的一个小方面。根据加州大学圣地亚哥医学院最近的研究结果，基因治疗的潜在应用可能涉及脑病、心脏病、癌症和一些罕见的遗传疾病，未来可能适用于更多的疾病类型。
最后，总之，总之，人们对某些“不治之症”的破解来自于实践，实践的需要促进了人们对新疾病的研究和理解。 一旦对疾病的认识加深，必然会对“不治之症”有更深的破解，也必然会对以往的治疗方法产生影响。我们所能做的就是预见地了解未来的医药市场，以免不注意，发现自己的努力都白费了，被市场淘汰，这是不好的。
