7月27日，石家庄四药有限公司(以下简称“石家庄四药”)获得石家庄四药有限公司司替戊醇干混悬剂批件，拿下国内首仿。
罕见病+儿童使用
需要突破双重困难
Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫(severemyoclonicepilepsyininfarlcy,SMEI)，儿童难治性癫痫综合征是一种临床罕见的疾病。
Dravet综合征作为顽固性癫痫的代表，也是国际抗癫痫联盟列出的最有害的癫痫之一。Dravet综合征可导致严重的癫痫性脑病，具有发病年龄早、发病形式复杂、发病频率高、智能损伤严重、药物治疗效率低、预后差、死亡率高等特点。
Dravet综合征已被列入中国《第一批罕见病目录》中等数据显示，Dravet综合征的总发病率约为1/2万-4万，男女比例约为2万:1.约占儿童各种肌阵挛性癫痫的29.5%，3岁以下婴幼儿癫痫的7%，被认为是罕见病中比较常见的疾病。
“罕见病”+“儿童使用”基本上注定了传统抗癫痫药物的“无力”。相关研究表明，卡马西平、奥卡西平、拉莫三嗪、苯妥英和氨己烯酸通常会加重Dravet综合征儿童的癫痫发作
首次模仿司替戊醇干混悬剂
石家庄四药填补国内市场空白
司替戊醇是一种γ-氨基丁酸(GABA)增强剂能抑制GABA代谢，增加神经中枢的GABA浓度，改善Dravet综合征儿童的临床症状，降低惊厥发作频率。
司替戊醇是目前治疗Dravet综合征最有效的药物之一，被认为是Dravet综合征的最后一道防线。司替戊醇由法国Biocodex公司开发，主要剂型为胶囊和干混悬剂。
2001年，司替戊醇被欧盟认定为“孤儿药”。此后，司替戊醇先后在欧盟、日本、美国等国家和地区上市，并与氯巴占、丙戊酸盐等药物联合治疗Dravet综合征。然而，由于研发空白，司替戊醇原研药未在中国上市。
表1司替戊醇原研药上市信息
资料来源:药智数据企业版-全球药物分析系统数据库
2022年4月，石家庄四药提交司替戊醇干混悬剂上市申请，为国内独家申报。
同年，司替戊醇干混悬剂以“符合儿童生理特点的新品种、剂型和规格”纳入优先审查程序。适应症的制定如下：婴儿严重肌阵挛性癫痫与氯巴占和丙戊酸盐联合使用（SMEI，Dravet综合征)患者癫痫发作时，增加氯巴占和丙戊酸盐无法完全控制的难治性全身强直阵挛发作。
图片来源:CDE官网:
7月27日，石家庄四药成功获得司替戊醇干混悬剂批准，获得国内司替戊醇干混悬剂首仿。
小结
此前，由于司替戊醇原研药和仿制药尚未在中国上市，中国Dravet综合征儿童长期无药可用或只能选择昂贵的进口药物。目前，预计司替戊醇干混悬剂的商业化将改变这种情况。
