2022年12月26日，华夏英泰宣布已收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)书面回函，公司自主开发的合成T细胞受体抗原受体(STAR-T)注射液(R&D代码:YTS104)被授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗复发/急性髓系白血病(R/R AML)。
FDA孤儿药资格的认定有助于加快药品在美国的临床开发和注册进度。YTS104获得FDAODD认定后，将有资格享受FDA临床研究指导支持、特殊费用减免、批准上市后在美国的七年市场垄断等多项优惠政策。
华夏英泰CEO潘国华博士说：
“我为我们的团队感到骄傲。YTS104产品在12月初完成I期临床试验启动和首例患者入组后，获得FDA孤儿药资格，不仅证明了中国NMPA和美国FDA审评部门对我们产品的认可，也标志着中国英泰已经从新药研发进入临床开发的新阶段。FDA孤儿药资格的认定是YTS104开发过程中的一个重要里程碑，对加快YTS104在中美的临床开发和未来注册具有积极作用。通过不懈的探索和努力，我们有信心尽快为全球急性髓系白血病患者带来新的治疗选择。”
关于YTS104
YTS104细胞注射液是基于中国英泰开发的创新型STAR-T平台的自体细胞治疗药物。其主要目标适应症是复发/急性髓系白血病(R/R AML)。本产品是一种细胞治疗药物，通过体外细胞扩增制备、功能和质量控制检测，通过慢性病毒基因转导将特定的STAR基因引入自体T细胞。产品的优点是两种不同表面的纳米抗体，分别连接到STAR结构上α链及β在链条上，预计会有更好的抗原识别和杀伤作用。
FDA孤儿药资格认定 (ODD)
孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)授予符合条件的药物(包括生物制品)预防、治疗和诊断罕见病的资格。孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物。FDA对罕见病有明确的定义标准，即影响美国人口不足20万的疾病。由于罕见病患者数量少，市场需求少，研发成本高，制药企业很少关注其治疗药物的研发，因此这些药物被称为“孤儿药”。《孤儿药法案》于1983年在美国颁布(Orphan Drug Act, ODA)，规定所有具有孤儿药资格的候选药物都有机会获得一系列配套支持政策。
急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖疾病，主要特征是骨髓和外周血中原始和幼稚的髓系细胞异常增生；临床表现为贫血、出血、感染发热、器官浸润、代谢异常等，异质性强，治疗方法有限，预后差。2017年，全球AML发病人数为11.957万，中国发病人数和死亡人数均位居世界前三，分别为1.32万和7100。与非单核细胞亚型相比，单核细胞AML(M4和M5)在干细胞移植后骨髓和骨髓外复发的风险更大，分别为34%和50%。对于复发性难治性AML患者，没有明确的治疗方法，可以显著延长生存期。低剂量化疗后，老年复发性难治性患者中位OS为5-9个月，≥两次复发的患者中位OS只有3个月。
关于华夏英泰
华夏英泰是一家以T细胞免疫治疗产品开发为重点，致力于解决晚期癌症等不满足临床需求、视野全球化的创新制药企业，由著名免疫学家于2018年3月领导。公司建立了STAR-T和两个创新技术平台enTCR-T，以及成熟的工艺开发和质量控制产业化平台，布局了丰富的产品管道，目标覆盖血液瘤、实体瘤和病毒感染；已启动了10多项备案First-in-Human在国际学术会议和期刊上，临床研究取得了积极的临床安全性和有效性数据，多个项目正在积极推进注册临床研究。公司的使命是“专注于科学、卓越，缓解癌症患者的疼痛，尽快成为基于中国的全球创新细胞免疫治疗产品的先驱和领导者，造福全球患者”。
