7月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发布《突破性治疗药物审查程序(试行)》文件。文件明确，突破性治疗药物是指用于预防和控制严重危及生命或严重影响生存质量的疾病，没有有效的预防和控制手段，或与现有治疗相比，有足够的证据表明创新药物或改良药物具有明显的临床优势。申请人可在一期和二期临床试验阶段申请突破性治疗药物程序，通常不迟于三期临床试验前。
五天！两种申请突破性治疗的药物
在国家发布文件后不到2周，两家公司先后申请了NMPA突破性治疗药物。7月22日，再极医药宣布向NMPA提交申请，认定MAX-40279是FLT3野生急髓白血病的治疗方法（AML）突破性治疗药物。
7 月 17 日，李氏大药厂宣布向国家食品药品监督管理局提交申请，确定ZKAB001（PD-L1 单抗)是治疗复发性和转移性宫颈癌的突破性治疗药物。该制药公司是第一家宣布申请突破性治疗药物的公司。
突破性疗法带来的优势
2012年7月，《美国食品药品管理局安全创新法案》(FDASIA)经国会批准后，突破性疗法认定(BTD)开始生效。新规定旨在加快对严重或威胁生命疾病的潜在新药的开发和审查。
与其他快速开发项目不同，BTD审批需要更有效的证据，但作为回报，申请人将在临床开发阶段获得更实质性的FDA参与和支持。
也就是说，一旦被认定为突破性疗法，药物研究将从FDA（高效药物开发项目）获得深入指导、加快FDA发展和审查的组织承诺，以及基于支持临床数据的滚动方式提交新药申请和上市申请优先审查的潜在资格。
在中国，很明显，申请人可以在第一阶段和第二阶段的临床试验阶段申请突破性药物治疗程序，通常不晚于第三阶段的临床试验。药品审查中心沟通和交流药品优先配置资源，包括突破性药物治疗程序，加强指导，促进药品研发。申请人准备好后，申请与药品审查中心沟通。药物临床试验期间的沟通包括首次沟通、因重大安全问题/重大技术问题召开的会议、药物临床试验关键阶段会议、一般技术问题咨询等。药品审查中心优先考虑。也就是说，从Ⅰ从临床试验阶段开始，NMPA将得到高效、强有力的指导，并在提交药品上市申请时，可纳入优先审批程序。
此外，从美国BTD的实施来看，2013~2014年，新分子实体(NME)BTD产品(数量为11个)的总开发时间比非BTD新分子实体(数量为53个)少2.5年。
换句话说，BTD本身带来了近2-3.5年的时间优势（研发+批准）。新药对企业的重要性是不言而喻的，在当今不断变化的新药中，抓住市场机遇尤为重要。如果接近成熟的系统，突破性的药物识别必然会为企业节省时间，争取市场机会，我们的患者可以尽快受益。
此外，一些相关机构表示，在BTD宣布的第二天，没有任何上市产品的上市公司的股票平均上涨了6% (超过市场收入)。
李氏大药厂—PD-L1 单抗
ZKAB001是中国肿瘤医疗有限公司开发的PD-L1抑制剂，目前正在中国进行宫颈癌一期临床试验。截至目前，中国已推出2种进口PD-1单抗、4种国产PD-1单抗和2种进口PD-L1单抗。详见下表:
目前，中国已上市的8家企业正在进行10多项适应症临床试验。这一次，李氏制药厂申请了其PD-L1抗体ZKAB001作为治疗复发性和转移性宫颈癌的突破性治疗药物。就目前的适应症布局而言，PD-1/L1尚未获得宫颈癌适应症的批准。
根据中国国际金融有限公司的数据，预计到2025年，中国PD-L1单抗市场规模约为107亿美元。根据药智数据企业版的查询，与PD-1/L1靶点相关的药物有267种，临床试验中有115种，有很多药企。李氏药厂申请突破性治疗药物将有助于其成为中国大陆第一款上市的抗PD-L1单抗药物。它将加速参与PD-1/L1的市场竞争。
再极医药—MAX-40279
MAX-40279是再极医学开发的FLT3/FGFR双靶抑制剂。在澳大利亚和中国同时进行的I期AML临床试验中，FLT3野生AML终线治疗患者的响应率（ORR）36%(吉利替尼对FLT3野生AML患者的反应率为12%)。
FLT3又称CD135，目前已批准上市8种可作用于FLT3的药物，其中Quizartinib和Giltertinib(吉利替尼)属于第二代抑制剂，选择性高，主要用于治疗急性骨髓性白血病（AML）。吉利替尼是由安斯泰研究的，最早于2018年获得FDA批准上市。它是世界上第一个批准单药治疗AML的FLT3抑制剂。目前，它已在中国提交上市申请，并被纳入优先考核。
目前，全球布局FLT3的企业有40多家，国内恒瑞和泽静生物也处于临床第三阶段。然而，很少有第二代FLT3抑制剂布局为MAX-40279，都处于早期临床研究阶段。
MAX-40279也是第一个进入临床试验的复极医学产品，2018年获得FDA孤儿药称号，如果成功申请中国NMPA突破性疗法， 将有助于其在明年年初全面开展II期多中心的临床试验，预计将在中国第二代FLT3抑制剂的研发中处于领先地位。
