8月2日，上海和宇生物医学科技有限公司(以下简称“和宇医学”)宣布，美国首例患者已于7月28日完成“随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究(方案编号:ABSK021-301)”，评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性。此前，Pimicotinib(ABSK021)已于今年4月完成中国首例患者给药。
Pimicotinib是和誉医药独立开发的全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF1R信号通路可以调节和改变巨噬细胞的功能，并在各种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。77.4%的客观缓解率是基于临床IB期显示的（ORR）2022年7月20日、2023年1月30日、2023年6月7日，Pimicotinib等优秀研究成果分别被国家药品监督管理局药品评估中心评估（CDE）美国食品药品监督管理局和美国食品药品监督管理局（FDA）以及欧洲药品管理局（EMA）认定为突破性治疗药物和优先药物，腱鞘巨细胞瘤用于治疗不可手术。
腱鞘巨细胞瘤(TGCT)它是一种局部渗透性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者的生活质量。目前，中国和欧洲还没有治疗该疾病的药物。美国只有一种药物被批准上市，但由于其潜在的肝毒性，患者需要通过风险评估和缓解策略（REMS）中美欧TGCT患者的临床治疗需求尚未得到满足。
Pimicotinib是中国第一个独立开发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。该研究也是腱鞘巨细胞瘤疾病领域第一个在中国、美国和欧洲同时进行的全球III期研究。计划进入约100名受试者，约50个中心，包括30个中国中心，将参与临床研究。
ABSK021-301III期试验
ABSK021-301是一项全球多中心III期临床研究，评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性。测试包括两个阶段：Part1和Part2。在Part1中，合格的受试者将被随机分配到ABSK021治疗组或匹配的安慰剂组，并在双盲条件下接受50mgQDABSK021或匹配的安慰剂治疗，直到Part1部分的研究完成。完成Part1研究的受试者将有资格继续参与Part2研究。Part2研究是开放标签的治疗阶段。所有进入这一阶段的受试者将接受ABSK021治疗，ABSK021开放标签为50mg，直到完成24周的给药或退出研究。该研究计划包括约100名受试者，其主要目的是基于盲态的独立评审委员会（BIRC）评估的25周客观缓解率（ORR）。
