2019年4月23日，IQVIA整合信息技术与医疗服务供应商发布年度报告《药物研发变化格局》，TheChangingLandscapeofResearchandDevelopment》，该报告从创新、药物生长驱动因素和临床试验生产力提高的角度梳理了全球药物研究。动脉新药(biobeat1)整理编译了报告中临床药物管道发展的内容，旨在探索全球药物管道的研发趋势，从全球药物管道重点的疾病、管道进度、研究企业和资本投资等方面进行梳理。
在过去的四年里，临床后期管道数量稳步上升
2009年至2018年不同疾病领域后期研发管道
我们将进入临床实践Ⅱ后期管道定义为后期临床管道。2018年，后期临床管道数量达到2891条，比2017年增长11%，比2013年增长39%，2013-2018年复合增长率约为7%。
2013-2018年肿瘤药物后期管道增长63%，占后期管道总增长40%。到2018年，肿瘤产品管道占29%。
神经系统疾病或其他行为疾病主要包括脊髓性肌萎缩、认知障碍、失眠和癫痫。这些疾病的药物管道占2018年药物管道总量的8%。2013-2018年，这些药物管道增加了41%，仅2018年就增加了33条新药管道。
在传染病领域，虽然部分管道研发在2017年至2018年失败，但该领域的研究仍然非常活跃。近五年来，传染病药物后期管道增长12%，占后期总管道的7%。
胃肠（GI）药物后期管道在过去五年中增长了42%，占后期管道总量的6%。这种管道的增长主要取决于非酒精性脂肪肝（NASH）后期管道数量增加。目前，在GI后期管道中，NASH药物总数为32种，克罗恩病罕见病药物12种，溃疡性结肠炎19种。
2013-2018年末，镇痛药管道数量增加52%，其中非麻醉药物36种，这是因为自阿片类药物危机以来，政府控制了阿片类药物。
自2013年以来，皮肤病后期管道增长了61%，其中治疗牛皮癣的生物药物有19种，包括传统药物糖皮质激素和修美乐等新型靶向药物。
在神经系统疾病的后期管道中，47%与阿尔茨海默病有关，包括小分子药和生物药。
虽然后期临床疫苗管道数量没有增加，但在总管道中仍有一定份额。2018年后期疫苗管道数量较2013年下降4%，相当于2017年。
生物治疗药物快速增长
2009-2018年，下一代生物治疗药物管道在不同疾病领域的数量
我们将是下一代生物治疗药物(NGB)NGB被定义为细胞、基因和核苷酸药物，仅占后期管道研发的10%。然而，自2015年以来，NGB作为一种新的疾病治疗方法，近年来越来越受到关注和投资。管道数量从2015年的120条增加到2018年底的269条，翻了一番多。
目前，NGB的最新发展是：近80%的NGB后期管道处于临床状态Ⅱ2018年有三个NGB上市，预计不到20个NGB上市。
镇痛药涵盖了一系列基因靶向药物，包括遗传性转甲状腺素蛋白淀粉养变性的成功治疗（hATTR）两种RNAI药物。
在17种血液疾病NGBS中，有13种是基因治疗，包括血友病和地中海贫血；两种是基因编辑药物，其中一种是用CRISPR-Cas9技术治疗地中海贫血和镰状细胞性贫血。
多发性硬化、帕金森病、肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等神经系统疾病有18种NGB，2009年只有5种。神经系统疾病NGB管道主要集中在帕金森病、阿尔茨海默病和脊髓肌萎缩。
2018年，肿瘤领域有98个NGB，其次是眼科领域的NGB(23个)。随着第一种眼科基因治疗药物Luxturna的成功上市，全球制药公司也加快了NGB治疗视网膜色素变性和色盲的发展。
临床后期管道增长点主要来自细分领域特定疾病的管道增长
2017年特定疾病领域后期研发管道数量变化图
2018年临床后期有2891种药物，其中肿瘤领域药物最多，849种，比2017年高出138种。
神经药物管道主要涵盖行为健康疾病，包括抑郁症、精神疾病、多动症、药物成瘾和药物依赖。这一系列管道也证明了阿片类药物的成瘾危机。
2018年，只增加了9种非麻醉性镇痛药。当然，很大程度上是由于政府对阿片类药物的控制。
肌萎缩侧索硬化（ALS）其他肌肉骨骼类药物有23种，其中ALS7种，亨廷顿舞蹈症4种。
尽管市场对新型抗生素和抗病毒药物的需求旺盛，但2018年传染病药物管道较2017年有所下降。
GI管道不仅包括常规药物，如抗溃疡药物和治疗罕见疾病的孤儿药物，还包括NASH等特定疾病的药物。2018年，18%的GI管道与NASH有关，略高于2017年的14%。NASH管道也反映出药物仍然供不应求，潜在的NASH治疗包括药物治疗、干细胞治疗和RNAI治疗。
皮肤科的管道越来越多，特定疾病也越来越受到重视。2018年，皮肤科管道中有14种生物制品，是2017年的两倍，管道中还含有生物仿制药。
病毒性肝炎的研究管道数量有所减少，可能是因为这些药物最近已经部分上市。
新兴生物制药公司目前占R&D总管道的70%以上
后期管道百分比按公司规模划分
IQVIA首先对制药公司进行了分类，分为大型制药公司、中型制药公司、小型制药公司和新兴生物制药公司。大型制药公司是指年销售额超过100亿美元的公司，而新兴生物制药公司是指年研发投资不足2亿美元、收入不足5亿美元的生物制药公司。
从2008年的61%到2018年的72%，新兴生物制药公司的研发管道占总数的比例。在过去的10年里，生物技术的蓬勃发展催生了大量新兴生物制药公司的诞生，许多新药也进入了临床试验阶段。
被挤出的份额是大型制药公司的研发管道，大型制药公司的研发管道在10年内从总比例的31%下降到20%。
新兴生物制药公司的增长是由较小的新兴生物制药公司推动的。肿瘤和孤儿药物是增长最快的领域，其中最活跃的是这些公司。而且，他们越来越不需要合作或收购来开发自己的创新药物。虽然新兴生物制药公司的大部分资产可能会在推出新产品之前出售，但2018年在美国推出的新药中，有47%是由新兴生物制药公司提供的。自2013年以来，新兴生物制药公司在药品管道研究中的绝对数量增加了37%。不难预测，未来五年，这些公司的上市药品数量将继续增长。
风险投资活动在美国生命科学领域的交易量和交易量继续上升
美国风险投资交易量(单位:10亿美元)和交易量
2018年，美国完成了1308项生命科学风险投资交易，总额超过230亿美元。过去五年，生命科学领域的风险投资交易量急剧增加，五年复合年增长率为19%。
对医疗创新的投资正在进入更广泛的疾病领域。
自2007年以来，由于美国选举的不确定性，风险投资交易稳步增长，2016年风险投资下降。虽然2016年有所下降，但自那时以来，交易量逐渐反弹，2018年上升15%，达到峰值，2018年交易量翻了一番。
2018年的增长部分是由于公开市场股票的强劲势头，包括第四季度十大IPO中的7家来自医疗行业。
2018年，大型制药企业的研发支出首次超过1000亿美元
大型制药企业的研发支出和销售百分比(单位:10亿美元)
2018年，世界上最大的15家制药公司的研发支出首次超过1000亿美元，在过去五年中增长了32%。2013-2018年，大型制药公司报告的总支出大幅增加，五年复合年增长率为6%。
与此同时，大型制药公司的研发占销售额的比例也有所上升。2018年，研发占总销售额的19%，高于2013年的16%。
