一种基因反映在人类身上，造物主无意中犯了错误，可能会给一个人带来终身的疾病折磨。
更好的是，人类一直有改变生活的野心。医学界一直试图通过后天的努力来弥补造物主的疏忽。在此基础上，基因编辑工具不断迭代。
随着CRISPR技术的诞生，基因编辑已经从直板机进入了智能机器时代，这也使我们越来越接近成功修复人类基因缺陷的目标。
如今，医学界的许多名人都试图在CRISPR技术的基础上修改和改造人类基因组的特定目标基因，从体外编辑到体内编辑。
然而，从理想到现实，总有一个差距需要克服。
现实中，即使是背靠超级大咖的明星公司Editas，在新技术的研发上也未必总能成功。
11月17日，Editas宣布暂停世界上第一项基因编辑疗法EBT-101的临床研究。其背后的原因可能是EBT-101的疗效低于预期。
同日，受此消息影响，该明星公司股价大幅下跌10.12%，市值仅为7.5亿美元，较峰值(68亿美元)下跌近90%。
巨大的差距也告诉我们，无论是大咖啡还是“黑科技”，创新药物的研发都很难一步到位。
01
体内基因编辑疗法寄予厚望
理论上，CRISPR基因疗法可以改变基因，修复基因，筛选基因，帮助人类改变DNA和RNA。夸张地说，在未来CRISPR基因疗法的支持下，人类可以成为自己的创造者。
当然，实现这一目标可能需要很长时间。目前，CRISPR基因疗法的使用场景仍集中在单基因遗传疾病上。根据是否在体内编辑，可分为两类：
一种是体外基因编辑疗法，通过提取病人的病变细胞在体外进行基因编辑，然后再回输细胞；
另一种是体内基因编辑疗法，通过载体直接将基因编辑系统输送到患者体内，修改患者体内的基因。
相比之下，体外基因编辑治疗技术更简单，但制备成本更高；体内基因编辑治疗更困难，但更具成本效益和想象力。
这是因为体外基因编辑疗法适用于器官、组织或细胞类型较少，因此大多数适应症集中在血液疾病上；体内基因编辑疗法可用于各种疾病，想象空间更大。
今天我们要谈谈这家制药公司Editasas ，是体内基因编辑疗法的先驱。
Editas成立于2013年11月，出现之初就有多种光环。其创始人包括拥有CRISPR基因编辑专利的生物学家张峰等。
Editas公司的药物研发进展除了金光灿灿的背景外，也不慢。
2019年7月25日，Editas公司启动了CRISPR/Cas9体内基因编辑疗法EDIT-101的临床试验，旨在纠正视网膜感光细胞的遗传缺陷，治疗Leber先天性黑蒙10 (LCA10) ，这也是世界上第一个进入临床的体内基因编辑疗法。
领先的管道，众多大咖的加盟，投资者对Editas的未来充满期待。2021年1月，虽然没有产品问世，但Editas 该公司的市值一度达到68亿美元。
然而，即使有多种光环的祝福，Editas的首款注射CRISPR/Cas9基因编辑疗法也暂时翻车。
02
EDIT-按下101暂停键
此前，人们对CRISPR/Cas9体内基因编辑最大的担忧是安全。
核心原因是，CRISPR-Cas容易“脱靶”，改变其它正常基因。毫无疑问，这种错误会给患者的健康带来新的隐患。
对于体外基因治疗药物，研发人员可以通过特定的技术识别脱靶细胞和正常细胞；显然，在体内很难做到这一点。因此，体内基因编辑的安全性比体内基因编辑更难控制。
但在早期临床试验中，EDIT-101似乎没有安全问题。
