百济神州是一家专注于癌症治疗创新分子靶向和免疫肿瘤药物开发和商业化的商业生物医学公司。公司今天宣布了最近的业务亮点、预期里程碑事件，以及2019年第四季度和全年的财务业绩。
百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生说：“自2010年与王晓东院士成立百济神州以来，我们已经走过了十年。最近，我们公布了两项三期临床试验数据BRUKINSA™(泽布替尼)和百泽安®与安进公司建立的合作关系在美国和中国正式生效，为新的一年开了个好头。我们将对安进的三种商业药物进行商业化发展，并临床开发20种候选药物。相信百济神州十周年将在2019年继续强劲发展势头，不断进步。在接下来的两年里，我们预计将推广超过8种药物上市，并继续促进临床发展，预计将公布10多个三期或潜在的支持注册的临床试验结果。我们还将继续推进公司的早期药物管道，其中许多自主研发或授权引进药物即将进入临床开发阶段或发布概念验证数据。”
“虽然新冠肺炎疫情给我们在中国的业务带来了一些挑战，但我们的团队继续推动公司的业务，为患者服务，”百济中国区总经理兼公司总裁吴晓斌博士说。疫情警报响起后，我们立即采取安全措施保护武汉和其他地区的员工。我们也很高兴地报告说，百济神州所有员工目前都是安全的。此外，百济神州是首批购买安全防护设备的医药公司，并将物资运至疫情重灾区各大医院。虽然我们预计疫情将对我们在中国的许多业务产生影响，但我们仍然面对百泽安®在今年第一季度商业化上市的目标努力。”
近期业务亮点
商业运营
BRUKINSA™(泽布替尼)获得美国食品药品管理局（FDA）成年套细胞淋巴瘤加速批准用于治疗过去至少一种治疗方法（MCL）患者在批准后一周内商业上市
百泽安®(替雷利珠单抗注射液)获得国家药品监督管理局（NMPA）经典霍奇金淋巴瘤被批准用于治疗至少二线化疗（cHL）患者计划本月商业化上市
截至2019年12月31日，年产品收入为2.26亿美元，主要来自ABRAXANE®、瑞复美®和维达莎®与2018年同期的产品收入相比，中国销售带来的收入增长了70.1%。第四季度收入为5689万美元，截至2019年12月31日。在新基物流有限公司(属于百时美施贵宝)的独家授权下，百济神州在中国销售ABRAXANE®、瑞复美®和维达莎®
瑞复美是在中国提交的®联合利妥昔单抗用于治疗复发或难治性（R/R）惰性淋巴瘤(滤泡淋巴瘤或边缘淋巴瘤)患者进口药物新适应症上市申请（sNDA），SNDA已被接受并纳入优先审查
ABRAXANE®2020年第二季度被列入国家医疗保障局药品集中采购名单，正式生效
临床项目
BRUKINSA™(泽布替尼)，一个旨在最大化布鲁顿酪氨酸激酶的设计（BTK）小分子抑制剂占有率最小化脱靶效应；在美国已获批
发布BRUKINSA™对比伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症(泽布替尼)（WM）ASPEN3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT0305340)结果。虽然深度缓解了试验的主要终点(非常好的部分缓解)[VGPR]或者更好)没有达到统计效率，泽布替尼获得了比伊布替尼更高的VGPR率(28.4%，比所有接受治疗的患者中19.2%)。与此同时，与伊布替尼相比，泽布替尼的安全性和耐受性也有了显著提高。ASPEN是迄今为止WM患者中最大的三期临床试验，也是BTK抑制剂比较试验的首次数据公布
R/R边缘区淋巴瘤的治疗已完成（MZL）MAGNOLIA2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号:NCT03846427)患者入组
第61届美国血液学协会（ASH）以下数据在年会上公布：
用于治疗缺失染色体17p的初治在一份口头报告中首次公布（TN）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴癌（SLL）SEQUOIA临床试验患者（clinicaltrials.gov登记号：NCT0336333
用于治疗CLL或SLL患者的1/2临床试验在口头报告中公布（clinicaltrials.Gov登记号：NCT02343120)更新数据
泽布替尼和百泽安在海报展上公布®用于治疗B细胞恶性淋巴瘤患者的1b期临床试验（clinicaltrials.Gov登记号：NCT02795182)更新数据
泽布替尼是日本成熟B细胞恶性肿瘤患者1/2的临床试验
泽布替尼预计里程碑事件
2020年上半年，R/RMCL患者、R/RCLL或SLL患者被批准在中国治疗
2020年下半年，泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于治疗TNCLL或SLL患者的SEQUOIA临床试验的主要数据最早公布
SNDA于2020年在中国提交，用于治疗WM患者
FDA和欧洲药品管理局（EMA）对ASPEN数据进行对话，并在2020年主要医学会议上公布ASPEN3期临床试验数据
2020年，用于治疗R/RCLL或SLL患者的ALPINE3期临床试验扩展后，完成泽布替尼对伊布替尼的比较
百泽安®(替雷利珠单抗注射液)是一种人源化IgG4单克隆抗体，旨在避免与巨噬细胞中的FC受体结合，并针对免疫检查点的PD-1
替雷利珠单抗联合化疗用于治疗一线鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）3期临床试验患者的关键（clinicaltrials.Gov注册号:NCT0359477)在预先计划的中期分析中，经独立评审委员会（IRC）评估可以提高无进展的生存期（PFS）这个测试的主要终点。两组百泽安®试验组的安全数据与试验治疗中已知的风险一致，没有新的安全警告
在肝细胞癌中获得FDA授予（HCC）食管鳞状细胞癌（ESCC）两种适应症中的孤儿药物鉴定
2019年欧洲肿瘤科学会（ESMO）亚洲大会宣布百泽安®联合化疗用于治疗胃/胃食管结合部（G/GEJ）二期临床试验为腺癌患者和ESCC患者（clinicaltrials.Gov登记号：NCT0346957)更新数据
百泽安®预计里程碑事件
2020年，中国批准用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者
SNDA于2020年在中国提交，用于治疗一线鳞状NSCLC患者
2020年，百泽安®全球2期临床试验用于治疗二、三线HCC患者（clinicaltrials.gov注册号：NCT03419897）与药品监管机构沟通的初步结果
百泽安于2020年在中国公布。®联合化疗对比化疗用于治疗一线非鳞状NSCLC患者的三期临床试验（clinicaltrials.Gov登记号：NCT0363205)主要数据
用于治疗错配修复缺陷，于2020年在中国完成（dMMR）或高微卫星不稳定（MSI-H）实体瘤患者2期临床试验的关键（clinicaltrials.gov登记号:NCT0373689)患者入组
百泽安于2020年初完成®对比多西他赛用于治疗二、三线NSCLC患者的三期临床试验（clinicaltrials.Gov登记号：NCT035875)全球部分患者入组，以及百泽安®全球三期临床试验用于二线晚期ESCC患者的比较化疗（clinicaltrials.gov登记号：NCT03430843)患者入组，并于2020年或2021年初公布这两项试验的主要结果。
Pamiparib，选择性PARP1和PARP2小分子抑制剂
公布了以铂类药物为基础的局部晚期或转移性胃癌患者维持治疗的临床试验，将pamiparib对比安慰剂作为基于铂类药物的一线化疗的临床试验（clinicaltrials.gov注册号：NCT03427814；或BGB-290-303)从3期到2期的计划。公司还将分析第二阶段的临床试验数据，以评估pamiparib在这种适应中的潜力，并将其作为单药疗法或与其他疗法相结合的潜在开发计划。
Pamiparib预计里程碑事件
2020年在中国用于治疗以前接受过治疗的三线或以上晚期卵巢癌，携带BRCA1/2突变（OC）2期临床试验患者的关键（clinicaltrials.Gov注册号:NCT0333915)初步结果与药品监管机构沟通，并可在中国提交适应症新药上市申请（NDA）
pamiparib作为铂敏感复发性OC患者的三期临床试验，于2020年或2021年上半年公布。（clinicaltrials.Gov登记号：NCT03519230)的主要结果
2020年，pamiparib联合百泽安宣布®一期临床试验用于治疗晚期实体瘤患者（clinicaltrials.Gov登记号：NCT0260034)更新结果
Sitravatinib，酪氨酸激酶抑制剂可有效抑制受体酪氨酸激酶（RTKs），包括TAM家族受体(TYRO3)、Axl、MER）和split家族受体(VEGFR2、KIT）以及RET，由Miratitherapeutics授权在亚洲(日本除外)、澳大利亚和新西兰的发展
Sitravatinib和百泽安在2019年12月举行的ESMO肿瘤免疫学会口头报告中公布®1b期临床试验用于治疗铂类耐药OC患者（clinicaltrials.Gov登记号：NCT0366143
预期里程碑事件Sitravatinib
2020年，sitravatinib联合百泽安在一次医学会议上公布®一期临床试验数据
ZW25，研究Azymetricc，™与Zymeworks合作开展双特异性抗体二期临床开发
ZW25预计里程碑事件
为复发性HER2阳性胆道癌(2020年)和一线HER2阳性胃食管腺癌(2020年底和2021年初)的注册试验提供临床开发和患者入组支持
ZW25联合化疗和百泽安安2020年初启动1b/2期临床试验®对比ZW25晚期HER2阳性乳腺癌或G/GEJ腺癌的联合化疗
Lifirafenib，RAF二聚体抑制剂
Lifirafenib预计里程碑事件
2020年，在同行评议期刊上发表一期数据
BGB-A1217是TIGIT单克隆抗体的研究
BGB-A1217预计里程碑事件
1期临床试验将于2020年或2021年初公布
BGB-A445是研究非配位体抗OX40兴奋性单克隆抗体
BGB-A445作为单药或联合百泽安启动®一期临床试验用于治疗晚期实体瘤患者（clinicaltrials.gov登记号：NCT04215978
BGB-3245是一种研究B-RAF抑制剂，在临床前研究中展示了对抗单聚体和二聚体B-RAF突变的活性。目前由百济神州和SpringWorkstherapeutics共同持有的Mapkure开发。
用于治疗携带特定v-RAF鼠肉瘤的癌基因同源物B（B-RAF）晚期或复发性基因突变患者1期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04249843
BGB-研究Bcl-2小分子抑制剂11417
一期临床试验安排在澳大利亚和美国启动，用于治疗成熟B细胞恶性肿瘤患者
BGB-11417预计里程碑事件
2020年第一季度或第二季度初，对成熟B细胞恶性肿瘤患者进行一期临床试验
生产基地
2019年12月，广州生物药品生产基地获得药品生产许可证
百泽安启动®生产程序验证
为了扩大生产能力，广州生物药品生产基地二期工程有望在2020年底前完成
公司发展
与安进公司达成的全球战略合作正式生效，并将负责在中国商业化安加维®（XGEVA®）地舒单抗注射液，KYPROLIS®卡非佐米和BLINCYO注射®注射用倍林妥莫双抗，合作开发20种在研安进抗肿瘤管道药物。安进购买了约28亿美元的百济神州美国存托股（ADS），股份约为公司20.5%
宣布与EUSAPharma签署孤儿生物制剂SYLVANT®(司妥昔单抗)在大中华区，QARZIBA®▼（dinutuximabbeta）独家开发和商业协议在中国大陆
在亚洲(日本除外)，与Leaptherapeutics一起宣布抗Dickopf-1(dk1)抗体DKN-01、澳大利亚和新西兰的临床开发和商业化达成了独家选择和授权许可协议
新冠肺炎疫情影响预期预期
该公司预计新冠肺炎（COVID-19)疫情将对中国业务产生一定的负面影响，包括商业销售、药物管理沟通和检查，以及临床试验患者的招聘。这取决于疫情的发展范围和持续时间，对公司的影响主要在第一季度，但可能更长。公司正在努力减少疫情造成的工作延迟和中断，继续按照我国制定的临床发展、药品管理事务和商业化目标开展工作。
2019年第四季度和全年财务业绩
截至2019年12月31日，现金、现金等价物、有限资金和短期投资为9.855亿美元。相比之下，2019年9月30日持有12.8亿美元，2018年12月31日持有18.1亿美元。截至2019年12月31日，现金和现金等价物不包括从2020年1月2日正式生效的安进合作协议中出售ADS获得的28亿美元。
2019年第四季度现金和短期投资总额下降2.9109亿美元。商业活动使用的现金为2.6718亿美元。资本支出为1546万美元，授权协议预付款现金为2000万美元。
截至2019年12月31日，全年现金和短期投资减少8.2372亿美元。商业活动现金7.5027亿美元。资本支出8961万美元，授权协议预付款现金6900万美元。
截至2019年12月31日第四季度，年收入分别为5689万美元和4.2821亿美元。相比之下，2018年同期收入分别为5867万美元和1.9822亿美元。季度同比略有下降主要是由于与新基公司有关的百泽安®合作协议终止后，合作收入不足，部分与ABRAXANE®、瑞复美®和维达莎®BRUKINSA在中国的产品收入™(泽布替尼)抵消了美国产品收入的增加。年度同比增长主要归因于与新基公司(属于百时美施贵宝)终止百泽安®合作协议获得1.5亿美元，产品收入增加。
截至2019年12月31日第四季度，全年产品收入分别为5689万美元和2.226亿美元。相比之下，2018年同期产品收入分别为3776万美元和1.3089亿美元。
截至2019年12月31日第四季度，年合作收入分别为零和2.0562亿美元。相比之下，2018年同期的合作收入分别为2091万美元和6743万美元。2019年的年收入包括与新基公司一起终止百泽安®合作获得1.5亿美元。
截至2019年12月31日第四季度，费用分别为4.493亿美元和13.9亿美元。相比之下，2018年同期的费用分别为3.3948亿美元和9.0399亿美元。
截至2019年12月31日第四季度，销售成本分别为1798万美元和7119万美元。相比之下，2018年同期的销售成本分别为919万美元和2871万美元。销售成本与收购ABRAXANE相比®、瑞复美®和维达莎®与中国的分销有关。
研发（R&D）截至2019年12月31日第四季度，研发成本分别为2.8326亿美元和9.2734亿美元。相比之下，2018年同期的研发成本分别为2.5746亿美元和6.7901亿美元。研发成本的增加主要是由于泽布替尼和百泽安®继续进行关键临床试验的患者进入群体和扩展，后期候选药品的注册，商业化前的生产和供应，以及临床前项目的扩展。R&D费用的总体增加也归功于员工股权奖励费用的增加。截至2019年12月31日第四季度，全年股权奖励费用分别为2169万美元和7629万美元。相比之下，2018年同期股权奖励费用分别为1609万美元和5438万美元。这种增加主要是由于员工数量的增加和股价的上涨。
销售、一般和行政管理（SG&A）费用截至2019年12月31日的第四季度和全年的销售、一般和行政管理费用分别为1.4335亿美元和3.8825亿美元，相比较，2018年同期的销售、一般和行政管理费用分别为7249万美元和1.9539亿美元。销售、一般和行政费用的增加主要是由于员工数量的增加，包括扩大商业团队规模，支持在中国和美国上市产品的分销，增加商业活动，增加专业服务费和运营活动开发所需的成本。由于相关股票期权费用的增加，销售、一般和行政费用的总体增加。截至2019年12月31日第四季度，全年股票期权费分别为165万美元和5786万美元。相比之下，2018年同期股票期权费分别为987万美元和3274万美元。这种增加主要是由于员工数量的增加和股价的上涨。
截至2019年12月31日第四季度，净亏损分别为3.806亿美元和9.4863亿美元，或每股0.49美元和1.22美元，或每股ADS6.39美元和15.8美元；2018年同期净亏损分别为2.6826亿美元和6.7377亿美元，或每股0.35美元和0.93美元，或每股ADS4.52美元和12.15美元。
财务摘要
合并资产负债表摘要数据(美国一般公认的会计准则)
(单位为1000美元)
[1]截至2019年12月31日，现金、现金等价物、有限资金和短期投资不包括2020年1月2日正式生效的安进合作协议中获得的28亿美元。
简要合并经营报表(美国一般公认的会计准则)
(单位为1000美元，除普通股、ADS、每股普通股、每股ADS数据外)
[1]截至2019年12月31日第四季度和年度研发费用，分别为2000万美元和5000万美元。
