1月17日，维生药业（VISEN Pharmaceuticals）宣布其长期生长激素(周制剂)隆培促生长素三期关键临床试验的主要研究数据首次公布。该试验针对中国生长激素缺乏症（GHD）隆培促生长素是儿童的一种每周给药一次，释放未经修饰的生长激素的前药。
研究结果表明，隆培促生长素或生长激素日制剂治疗52周后，年化生长率（AHV）分别为10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (组间差为0.91，95% 信心区间：0.37-1.45，p=0.010)达到研究的主要终点，即隆培促生长素不亚于生长激素日制剂。根据预设的统计检查，主要终点的分析结果也证实，隆培促生长素优于日常生长激素制剂。多个预设的敏感性分析证实了结果的稳定性。安全结果表明，隆培促生长素具有良好的耐受性和与日常生长激素制剂相同的安全特性。
绝大多数在中国上市的生长激素都是每天注射的短效制剂。隆培促生长素来自Ascendis 一种基于创新的“Transcon暂时连接”技术[1]开发的新型长效生长激素，每周只注射一次。注射后，连接结构以特定的速度自动裂解，并以可控的方式释放未修改的生长激素。维生三期关键临床试验是由中国医学会儿科分会副主席、华中科技大学附属同济医院儿科系主任罗小平教授领导的随机、开放、阳性对照临床试验。
罗小平教授在进一步解读主要研究数据时表示：“从第13周开始，AHV在隆培的生长素组明显高于生长激素日制剂组。与基线相比，第52周身高标准差积分(SDS)[2]隆培生长素组和生长激素日制剂组分别增加1.01和0.83 (p=0.0015)；从第13周开始，隆培促生长素组身高SDS有了更明显的改善。在52周的治疗期间，两组胰岛素样平均生长因子-1（IGF-1)SDS均在正常范围内增加，隆培促生长素组相对较高。IGF-1是肝脏对生长激素反应产生的多肽，其生理作用主要是刺激软骨细胞的增殖、分化和胶原蛋白的合成。GH-IGF 增强/拮抗系统可以增强生长激素的合成代谢，减弱糖异生和脂肪分解生长激素的潜在不良影响。[3] [4]”
维盛药业首席执行官兼执行董事卢安邦先生说：“根据上市产品的公开数据，隆培促生长素是唯一确认比较生长激素日制剂效率的长期产品。今天公布的中国3期临床试验52周关键数据证实，隆培促生长素每周一次质量差，效率优于生长激素日制剂，安全性相当于生长激素日制剂。本研究与全球三期关键研究（height研究）的结果一致，表明隆培促生长素治疗GHD儿童疗效显著，安全性好，期待为中国儿童提供新的长期生长激素治疗选择。”
大中华区以外的全球龙培促生长素临床开发由Ascendis开发 Pharma A2021年8月和2022年1月，美国食品药品监督管理局负责/S（FDA）欧盟委员会（EC）批准用于儿童生长激素缺乏症。
[1] TransCon（Transient Conjugation, 临时连接)技术通过独特的连接结构暂时将载体分子与具有生物学活性的原型药物连接起来。该技术平台由Ascendis组成 维生药业拥有Pharma，获得Ascendis独家授权，在大中华区开发、制造、商业化其内分泌疾病方案。
[2] 身高标准差积分(SDS)= ( 实际身高－同年龄同性别标准平均身高) ÷ 同年龄同性别身高标准差异
[3] 薛辛东 儿科学 八年制 （第二版）[M]. 北京：人民卫生出版社， 2010.8 ：459-46
[4] Kaplan SA, Cohen P. The somatomedin hypothesis 2007: 50 years later. J Clin Endocrinol metab. 2007;92(12):4529-4535. doi:10.1210/jc.2007-0526;
审批编号: COMU2022115/CN/PR
