8月7日，惠达(上海)生物科技有限公司(以下简称“惠达基因”)宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（RarePediatricDiseaseDesignation,RPDD），用于治疗RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。
FDA授予RPDD，鼓励对美国人数少于20万、18岁以下的儿童进行新的治疗，以鼓励严重或危及生命的疾病。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV），该凭证可用于任何后续产品上市申请时6个月的加速优先审查，也可出售或转让。对于一家即将推出价值10亿美元药品的大公司来说，加快监管审查6个月可能具有巨大的经济价值。PRV的历史交易价格基本超过1亿美元(最高价格为3.5亿美元)。最近，Sareptatherapeutics以1.02亿美元的价格出售了一款PRV。
此前，HG004已于今年1月成功获得美国FDAIND许可证（美国IND批准了第一种基因治疗药物，将进行国际多中心临床试验），并于3月获得美国FDA孤儿药资格（ODD）(HG004，重磅|辉大基因首款基因治疗药物，获得美国FDA孤儿药资格)，4月份获得中国CDEIND批准(惠达基因HG004IND获NMPA批准，将对中国首个国际多区域、多中心相同主要方案的基因治疗药物进行临床试验)。
