2018年4月，诺华宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis，目前正在建立工业制造网络，帮助诺华实现其基因治疗目标。本周一(4月1日)，AveXis宣布在科罗拉多州购买前阿斯利康工厂，这也将其生产基地数量增加到4个。
诺华购买阿斯利康前工厂，为世界上第一个SMA基因疗法上市做准备
AveXis收购了科罗拉多州朗蒙特前的六家阿斯利康工厂，拥有近7万平方英尺的生物制药空间和办公室、实验室、仓储和公共设施。Avexis发言人最近在一封电子邮件中证实，该设施实际上是阿斯利康于2019年1月关闭的地方，但交易的具体条款尚未披露。这次收购阿斯利康的工厂将为大约150名员工提供工作，并在不久的将来增加更多的工作机会。
新工厂的目的包括为基因治疗的扩展、制造和测试以及招聘人员提供设施。Avexis表示，快速扩张的目的是帮助启动Zolgensma[AVXS-101，1型脊髓性肌萎缩症（SMA）研究基因疗法]及其正在开发的其他基因疗法。Zolgensma治疗了15名1型SMA患者，他们进行了1期临床试验START。在24个月的随访中，所有患者仍然生存，不需要永久呼吸机来帮助呼吸。接受治疗剂量Zolgensma的92%患者可以在不接受帮助的情况下独立保持坐姿5秒以上。这是1型SMA患者从未达到的里程碑，因此Zolgensma的申请于2018年12月被FDA批准，并被授予突破性治疗指定和优先考虑。监管决定预计将于2019年5月公布。
AveXis已迅速为扩大生产做好准备，因为预计FDA将批准Zolgensma。“到2019年底，AveXis将创建1000多个高科技生物制剂制造岗位，以帮助其提供基因疗法的生产，”公司总裁Davelennon说。"Zolgensma疗法只需要一次治疗，总价格在400-500万美元之间。虽然这种一次性治疗的成本高达数百万美元，但总部位于波士顿的非营利组织认为Zolgensma比市场上唯一的SMA治疗方法渤健Spinraza更具成本效益，因为Spinraza需要每年治疗一次，年价为3.75万美元。
诺华收购AveXis，被认为是公司新执行长VasantNarasimhan2月初上台后的第一次赌博。“要加强公司的药品研发能力，把振兴业务的希望重新放在基因疗法的新药上。“此次收购使其成为AAV基因治疗的主要参与者，特别是新药AVXS-101可能成为第一种一次性治疗SMA的基因替代疗法。Narasimhan对未来几十亿美元的潜在销售持乐观态度，诺华已经开发了癌症领域的基因疗法，因此收购AveXis被视为进一步支持基因疗法。
此外，诺华在CAR-T疗法中也占有一席之地。2017年，诺华成为世界上第一家获得细胞疗法批准的制药商。CAR-T和基因疗法是生物技术领域最有前途的两个领域。但新药也带来了新的棘手问题，即细胞疗法的制造方法，Kymriah的推出一度受到制造的影响。因此，诺华应该提前为其基因疗法做好准备。
“AveXis的成功不仅需要医学上的突破，还需要研发和制造上的创新，”AveXis总裁Davelennon说。随着我们在美国第四家工厂的开业，我们将在2019年底前创建1000多个高科技生物制剂岗位。该公司在伊利诺伊州拥有现有的生产基地，并正在扩大其在圣地亚哥的生产基地。2018年，AveXis宣布计划在北卡罗来纳州达勒姆建立一个新工厂。几周前，该公司计划将工厂规模扩大一倍以上，达到400名员工，投资约1.15亿美元。
