4月3日，和宇医药发布公告，宣布其附属公司上海和宇生物医学技术有限公司在新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012中获得FDA孤儿药治疗软组织肉瘤资格。
图片来源：和誉医药公告
“无限癌种”？
新目标FGFR
ABSK012是和宇制药自主研发的新一代FGFR4突变抑制剂。它是一种小分子抗肿瘤药物。根据药物智能数据，它仍处于临床应用阶段。
图片来源：药物智能数据-全球药物分析系统
今天，和誉医药宣布ABSK012获得FDA孤儿药资格，适应症为软组织肉瘤。ABSK012的目标是FGFR4，FGFR是近年来“无限癌症”疗法的热门目标之一；广泛的适应症也使FGFR抑制剂成为越来越多制药公司研发管道的“标准”。
借助药物智能数据简介和名誉医学管道，可以发现FGFR靶点已经布局了多种药物，基本都是小分子药物。其中，除了获得FDA孤儿药资格认定的ABSK012外，还有2种FGFR4抑制剂ABSK011。此外，ABSK011已进入世界第二阶段和中国第一阶段的临床阶段。
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此前，选择性FGFR2/3抑制剂ABSK061胶囊的临床应用已被CDE接受；目前，它已被批准在中国和美国进行临床实践，成为世界上第一个FGFR2/3抑制剂。在和宇医药管道中，其他FGFR抑制剂的开发也在逐步推进。
目标FGFR？
远不止如此
FGFR抑制剂可分为两类，一类是泛FGFR抑制剂，可抑制FGFR家族的各种亚型；另一种是高选择性FGFR抑制剂，可选择性抑制FGFR4，如ABSK012。根据药物智能数据，FGFR的相关适应症包括胆管癌、肝细胞癌、肾细胞癌等，目前已有数十种药物上市和研究。
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2019年，世界上第一款FGFR泛抑制剂Erdafitinib被FDA批准上市，适应症为尿路上皮癌；根据药物智能数据，许多癌症相关适应症，如晚期实体瘤和肌层浸润性膀胱癌，都处于研究状态。中国第一个批准上市的FGFR抑制剂是信达生物从IncyteCorp引进的佩米替尼，在中国已批准为胆管癌。
Erdafitinib在研究/批准适应症
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佩米替尼获批适应症
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FGFR是一个非常有潜力的目标。近年来，FGFR抑制剂逐渐从小分子扩展到大分子，适应症也从胆管癌、肝细胞癌、肾细胞癌扩展到软骨发育不全、纤维化间质性肺病；研究表明，FGFR和癌症老年人EGFR也可以提高疗效，克服耐药性。
值得注意的是，FGFR的潜力远不止于此。相关研究表明，FGFR基因扩张程度越高，对FGFR抑制剂的反应越好。换句话说，FGFR不仅可以作为靶点，还可以作为疗效预测指标。
小结
目前ABSK012的研发进展并不是很快，其目标是非常有潜力的FGFR；虽然目前全球上市的FGFR抑制剂并不多，但其实很多药企都在“虎视眈眈”，时刻准备抢占市场。FGFR的最终格局几何可以拭目以待...
