随着生活习惯的改变，中国居民的血脂水平继续上升，血脂异常相关疾病的发病率显著增加。根据相关数据，中国有近1亿高胆固醇血症患者。除了干预生活方式外，药物治疗也是一种重要的手段。

8月16日，国家食品药品监督管理局批准了信达生物的托莱西单抗注射液(商品名称:信必乐®）上市时，适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、他汀类药物等降脂疗法联合使用，用于接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，低密度脂蛋白胆固醇仍然达不到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）原发性高胆固醇血症(包括杂合子家族性和非家族性高胆固醇血症)和混合性血脂异常的成人患者。

图片来源：NMPA官网

相关报道显示，信必乐®前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)抑制剂是我国第一家本土企业自主研发的。

降脂70%
信必乐®抢跑国产PCSK9赛道

根据弗若斯特沙利文的预测，我国高胆固醇血症患者今年将达到9920万，年复合增长2.3%，到2030年或1.17亿。由于患者众多，我国高胆固醇血症药物市场规模已超过200亿元。

血低密度脂蛋白胆固醇是高胆固醇血症最特征的临床表现（LDL-C）水平上升。目前，我国以他汀类药物为一线治疗方案，但相当一部分患者在接受他汀类药物治疗后无法达到LDL-C标准或耐受他汀类药物的不良反应。

相关研究表明，PCSK9抑制剂具有以下优点：

(1)能大大降低低密度胆固醇（LDL）提供更好疗效的水平；

(2)部分患者对他汀类药物不耐受，可选择PCSK9抑制剂作为替代方案；

(3)PCSK9抑制剂对心脑血管有益；

(4)PCSK9抑制剂肝肾毒性风险较低。

所以，PCSK9抑制剂近年来被认为是继他汀类药物之后最有效的降脂药物之一。

根据NMPA官网，托莱西单抗阻断血浆PCSK9和低密度脂蛋白受体，通过抑制PCSK9和阻断低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，防止LDLR的吞咽和降解，增加细胞表面LDLR的表达水平和数量，增加LDLR对LDL-C的重量摄入，降低循环LDL-C的水平，最终达到降低血脂的目的。

图片来源：信达生物官方账号

托莱西单抗三期临床研究结果表明，高胆固醇血症患者服用托莱西单抗12周后，LDL-C水平显著下降，降幅高达68.9%。另一方面，这一研究结果也证明了PCSK9抑制剂在降脂治疗方面的良好潜力。

所以，国内外已经有很多企业在这里布局。

除信必乐®此外，中国还有另外两种进口PCSK9抑制剂已上市，即安进依洛尤单抗和赛诺菲/再生元阿利西尤单抗，均通过皮下注射给药；此外，多种PCSK9抑制剂已申请NDA或继续推广临床试验，涵盖国内、进口产品、SiRNA等新兴疗法。

小结

到目前为止，信达生物是中国单抗产品数量最多的企业之一，信必乐®PCSK9抑制剂作为其心血管疾病领域的第一款产品，以及中国第一家本土企业开发的抑制剂，可能有助于提高国内产品的市场份额。

参考资料：

1.第一种国产PCSK9抑制剂即将诞生，药智网，2023-07-24