和黄医药(中国)有限公司(以下简称“和黄医药”或“8月21日”)HUTCHMED)索乐匹尼布被宣布用于治疗成人免疫性血小板减少症(ITP)ESLIM-01中国关键III期研究已达到持续响应率的主要终点和所有次要终点。和黄医药计划于2023年底左右提交新药上市申请。
2022年1月，索乐匹尼布被中国国家药品监督管理局(国家食品药品监督管理局)纳入ESLIM-01研究所探索的突破性治疗品种。国家食品药品监督管理局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种，作为一种用于预防和治疗严重危及生命的疾病，没有有效的预防和治疗方法或与现有治疗方法相比具有明显临床优势的创新药物。有鉴于此，索乐匹尼布上市申请新药治疗免疫性血小板减少症或有资格获得优先考核资格。
ESLIM-01研究是索乐匹尼布在中国进行的一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，包括188名慢性成人原发免疫性血小板减少症患者，他们至少接受过一种治疗。研究于2022年12月完成病人入组。与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续反应率有了显著的临床意义和统计意义，实验成功地达到了主要目的。所有次要终点，包括整体响应率和安全性，也已经实现。在最近的学术会议上发表完整的研究数据。
索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶，用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病(”Syk)抑制剂。Syk是FC受体和B细胞受体信号传输通道的关键组成部分。免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，导致出血风险增加。2021年美国血液学会的令人鼓舞的概念验证数据(ASH)2023年6月，柳叶刀血液病学在年会1上公布并发表(TheLancetHaematology)》。2
关于索乐匹尼布
索乐匹尼布是一种新型的、有选择性的Syk抑制剂，每天口服一次。Syk作为B细胞受体和FC受体信号传输路径中的关键蛋白质，是各种亚型B细胞淋巴瘤及其自身免疫性疾病的成熟治疗目标。
根据《柳叶刀血液病学》发表的中国I/II期研究结果，索乐匹尼布为治疗免疫性血小板减少症患者带来了快速持久的血小板计数改善。II期临床试验推荐剂量为每日300mg(RP2D)在20名患者中，8名(40%)患者持续回应，即在研究的第14至24周期间，6次随访中至少有4次血小板计数大于或等于50x109/L。所有20名患者都接受过糖皮质类固醇激素治疗，其中15人接受过血小板生成素或血小板生成素受体激动剂治疗。16名在研究前8周内接受RP2D治疗的患者(定义为第一次血小板计数大于或等于30x109/L)中位时间为1.1周。在研究第24周接受任何剂量治疗的41名患者中，3名(7%)因治疗过程中的不良事件(TEAE)导致剂量减少或中断，但没有停药。截至整个研究24周，治疗期间未发生超过3级或以上病人的不良事件。
索乐匹尼布目前正在进行临床研究，其安全性和疗效尚未得到任何监管机构的评估。
和黄医药目前拥有索乐匹尼布的全球所有权。除免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布还用于治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血(NCT05535933)和惰性非霍奇金淋巴瘤(NCT037913)。
