武田中国4月8日宣布，醋酸艾替班特注射液经国家药品监督管理局正式批准，适用于成人、青少年和成人的治疗≥2岁儿童遗传性血管水肿（HAE）急性发作。醋酸艾替班特注射液是中国第一种选择性竞争性拮抗剂，是中国唯一一种用于急性HAE皮下治疗的缓激肽2型(B2)受体。患者在接受医疗卫生专业皮下注射技术培训后可自行服药。此前，我国没有急性HAE发作的针对性治疗，患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆来消除水肿，使用限制更大，血浆本身含有缓激肽，有加重水肿的风险。醋酸艾替班特注射液的批准将填补我国急性HAE针对性治疗领域的空白，确保我国HAE患者的生命安全。
缓激肽B2受体拮抗剂是国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案。经批准的醋酸艾替班特注射液具有独特的选择性拮抗缓激肽B2受体机制，可抑制皮肤、胃肠道和呼吸道粘膜水肿引起的缓激肽增加，从而治疗急性遗传性血管水肿发作。到目前为止，醋酸艾替班特注射液已经在38个国家/地区获得批准，在现实世界中有十多年的使用经验。
遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传疾病。据文献报道，全球患病率约为5万分之一。HAE的主要特征是局部皮下或粘膜水肿反复发生，常累及面部、四肢、生殖器区域、胃肠道和喉咙。大多数HAE患者的发作是不可预测的，发作频率高，发作多为中重度。需要注意的是，喉咙水肿的时候进展很快，如果抢救不及时，4.6小时就会导致病人窒息死亡。据统计，中国有58.9％HAE患者喉头水肿，最高死亡率可达40%，是HAE患者的主要死因之一。HAE于2018年被列入中国第一批罕见病目录。
一项III期临床研究和一项上市后真实世界的观察性研究证实，醋酸艾替班特注射液能迅速缓解HAE各部位的水肿，耐受性和安全性也很好。根据FAST系列III期对照研究数据，醋酸艾替班特注射液治疗急性HAE发作，几乎100%的患者得到缓解，中位HAE症状开始缓解时间为2.0至2.5小时，明显短于安慰剂组(4.6至19.8小时)和活性对照组(12.0小时)。
另一项真实世界的IOS研究表明，醋酸艾替班特注射液与对照研究中观察到的一致性也发生了快速反应。2018年11月，醋酸艾替班特注射液被列入《第一批临床急需海外新药名单》，并于2020年10月被中国食品药品监督管理局药品评估中心（CDE）纳入优先审批，申报免国内临床试验，加快了国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。
武田中国总裁单国洪先生说：
“非常感谢相关政府部门的优先考虑和批准，使武田能够在短短一年内为中国HAE患者引进两种创新的治疗产品，满足患者预防和应对紧急发作的需要，保护患者的健康和生命安全。武田作为中国罕见病领域的全球生物制药企业，始终坚持“患者第一”的理念，不断引进罕见病领域的创新疗法，积极与各方合作，促进中国罕见病领域的蓬勃发展，帮助中国罕见病患者迎来春天，享受健康的生活和更美好的未来。”
